細胞分子基因營養醫學
<基因療法>離我們不遠

    北京科技報楊昆報導,2002年,美、英、法、德、日、中等國科學家共同宣佈,人類基因組工作草圖已經繪出,人體全部基因的初步測序研究工作已經完成,科學家們將深入研究與各種疾病有關的基因、疾病基因與其他基因及環境的相互作用等。預計到2010年或2020年,基因療法將成為一種普通的治療方法。

    由於人類的3000多種疾病大都具有遺傳性,科學家們早就認為只有從基因修復入手才能根治許多疾病,這就是基因療法。基因療法是將健康和正常的基因通過某種載體導入人體細胞中有缺損或有變異基因的部位,以替代缺損或變異的基因,從而治療疾病的一種方法。

    早在1988年,美國科學家就用動物做試驗治療嚴重免疫缺陷綜合症獲得成功。1990年,美國科學家對人體試驗基因療法又一舉成功,引起了全球轟動。當時患者是一名4歲的女孩,因遺傳基因缺陷而不能生成某種酶,從而導致嚴重免疫功能不全。美國國立衛生研究院的研究人員通過將患者的白血球細胞取出體外並植入能生成酶的基因後,再將其輸回患者體內。幾個月後,女孩完全恢復了健康,充滿了活力,如今這名女孩已十多歲,和正常孩子一樣上、遊戲和參加各種體育活動。這一病例揭開了未來醫療的序幕,成為世界醫學史上的一 個重要里程碑。

    此後不久,世界上許多國家運用這一療法治療數十例嚴重免疫缺陷綜合症的病孩。中國復旦大學進行了兩批共4人的基因療法試驗,取得了令人滿意的效果。

    10多年來,基因療法不斷在新領域取得成功,世界上已有逾千名患者進行了這方面的治療。基因療法的對象現已包括血友病、嚴重貧血、關節炎、心血管病、癌症,甚至愛滋病等15種以上疑難頑症。有專家估計,人類的疾病有一大半可望利用基因療法來治療,而且可以達到根治的效果。

    基因療法是一種極其有潛力的治療手段,隨著研究的進一步深入,技術的不斷進步,基因療法會取得更大的進展,並將得以廣泛應用。正如美國休士頓醫學院的艾斯杜麗多教授所說:「現在我們只完成了一本巨著的第一章,我們有了前言,有了符合現實的希望以及激情。我們正看到了第一章的結尾並開始撰寫第二章,這一回應該有了更加現實的希望。」

    近日,美國媒體有關基因療法的新成果也在不斷傳出。據報導,費城兒童醫院的研究者們在用基因療法防治愛滋病方面取得了重大突破。他們利用已感染愛滋病毒的人體細胞進行試驗,採用他們的新方法可以阻止有病基因的擴張,並能使有病基因感染功能減少80%—90%

    迄今,大腦仍是多數外科手術的禁區,而且由於血腦屏障的阻礙,許多藥物難以到達大腦中形成有效的治療效果,因而藥物也難以治癒許多大腦疾病。基因療法的出現為治療大腦疾病帶來了全新希望。這種療法的根本優勢在於既能保證大腦的安全,又能迅速有效地治癒大腦病變,科學家們已將此療法用於動物試驗獲得成功,預計少則幾年,多則數十年便可大量應用於臨床,治療人類大腦疾病。

    利用基因療法,甚至在胎兒出生前,就可為其治癒遺傳性疾病。這種願望的實現,僅僅是時間上的早晚而已。總有一天,新婚夫婦能夠從容地走進診所,向醫生提供遺傳病史,然後請醫生設計孩子的健康狀況、長相、智力,甚至還可以為他們解決無法生育的問題。科學家們可以讓婦女的受精卵一開始就健康地成長。基因療法將給人類優生優育帶來的美好前景。

    基因療法的概念還在不斷擴展,不再局限於最初人們設想的將一正常基因替換體內的異常基因,還可以導入人體內原本不存在的基因,對體內的基因進行正負調節,讓本來開放的基因關閉,讓原來關閉的基因重新開放。

    此外,基因療法還可用於遺傳免疫方面,就像注射卡介苗預防結核病一樣,轉入一些基因,便可以免除癌症和傳染病。如前所述,基因療法將來還可用於改善人的品質,對人各方面進行按需改造,在特定的方面提高能力,如使人長得更高、壽命更長、更加聰明、更加漂亮、眼睛更銳利、耳朵更靈敏。

    相信在不遠的將來,隨著分 子生物學和醫學的深入發展,基因療法一定會走向社會,為人類造福。